“AI(人工智能)制藥最大的優勢是快,因為它加速了‘發現—驗證—重新優化’的循環。”微芯生物研發總監潘德思在接受采訪時如是說。
近期,AI制藥因頻繁的項目合作和投融資事件受到市場關注。證券時報記者從業內了解到,隨著AI加速向醫藥行業滲透,創新藥研發迎來里程碑式進步,AI制藥的成果多點開花。與此同時,AI制藥面臨著商業化困境,解決還需時日。
AI制藥領域大單頻現
近期,AI制藥領域的大額訂單頻現。6月11日,諾和諾德與AI制藥公司Deep Apple Therapeutics達成8.12億美元合作;6月12日,禮來與Juvena Therapeutics(美國AI制藥公司)簽署超過6.5億美元的協議;6月13日,阿斯利康(AZ)與石藥集團達成最高達53億美元合作,利用石藥集團的AI藥物發現平臺開發小分子候選藥物。6月23日,國內AI制藥龍頭企業晶泰控股與DoveTree LLC(美國醫藥界的傳奇創業者及投資人Gregory Verdine所設立的公司)簽署數十億美元管線授權合作意向書;同日,AI制藥公司Formation Bio宣布其子公司已將口服雙重JAK/SYK抑制劑gusacitinib授權給賽諾菲(Sanofi),合作金額最高達5.45億歐元。短短不到一個月時間,近百億美元流向AI制藥行業,引發行業震動。
楊霞/制表 圖蟲創意/供圖
與國際合作熱潮相呼應的是,國內藥企間的合作也在加速。今年5月,翰宇藥業與碳云智肽簽署協議,計劃聯合開發多肽創新藥物,碳云智肽利用人工智能聯合多肽芯片篩選技術,成功篩選出GLP-1R/GIPR/GCGR三重激動劑,作為最終的臨床前候選化合物。
國內AI制藥起步較晚,但近年來發展迅速。以近期達成的高額合作訂單為例,一方面體現出AI制藥商業化應用獲得市場認可,跨國藥企愿意花費真金白銀投入;另一方面也體現了國內藥企在AI制藥領域的突破性進展,尤其是以石藥集團為代表的傳統藥企在AI制藥技術平臺方面的領先優勢。
關于AI制藥的價值,皓元醫藥董事長兼總經理鄭保富博士在接受采訪時表示,AI通過靶點發現、分子設計、臨床試驗優化等全鏈條賦能,直擊傳統新藥研發面臨的周期長、投入大、成功率低的痛點,其技術價值得到廣泛認可,并已跨過“講概念”的初期階段進入技術驗證期。
“傳統藥物研發是一個設計—測試——優化的試錯流程,AI技術大幅縮短了試錯周期,提升了效率,這是一個方面。”潘德思在接受采訪時表示。
潘德思進一步談道,人工智能融合了人類智慧,其能力肯定強于個體,錯誤率略低于人類。AI不僅加速藥物研發的試錯過程,還可能提升每一輪循環的成功率,從而疊加提高整體成功率。目前,微芯生物在新藥早期研發階段,即從設想到發現臨床前候選分子這一環節,部分項目通過AI技術縮短了研發時間,實現提速。
行業投融資活躍
AI制藥曾在2023年受到資本熱捧。在資本加持下,AI制藥經過幾年迭代和發展后,逐步從概念階段走入技術驗證階段,典型特征是臨床研究的成功率開始提升。根據波士頓咨詢2024年發布的研究,AI生成的藥物分子在I期臨床試驗中,成功率高達80%—90%,高于50%的歷史平均水平。這一效率轉變的核心在于AI對藥物研發全流程的滲透。
新藥研發是燒錢的項目,尤其是AI制藥從技術到人才都需要高額投入,離不開資本市場的資金支持。隨著行業積極成果逐步涌現,AI制藥再次獲得市場資金高度青睞。據醫藥魔方數據,2024年AI制藥賽道融資事件超100起,融資總金額近55億美元,較2023年增長約50%。
國內融資略顯弱勢,2024年前三季度19家AI制藥公司完成融資,其中披露融資額的14家企業總融資額約2.63億美元,僅相當于海外單筆大型融資的1/4。
2025年這一情況得到好轉,英矽智能宣布完成約1.23億美元的E輪融資,超額完成既定目標。這一融資事件不僅為英矽智能的發展注入了強大動力,也為整個AI制藥賽道帶來了新的活力與啟示。
英矽智能的AI藥物研發進度較快,其研發的Rentosertib(用于治療特發性肺纖維化的候選藥物)是全球第一個由AI主導發現的藥物進入并完成Ⅱ期臨床試驗,也是目前進展最快的AI藥物。6月3日,英矽智能發布了該藥物在Ⅱa期臨床試驗的積極成果,成為AI制藥領域的里程碑事件。
對于本輪融資回暖情況,正大天晴藥業集團總裁助理、數字創新中心負責人曹奮澤認為,資本市場方面更趨理性,不再聚焦單點算法能力,而更關注平臺化能力、數據閉環與真實藥物開發流程的深度融合。具有跨模態建模能力、管線孵化能力和與監管深度協同能力的企業,將更具長期競爭力。
行業發展按下加速鍵
近年,AI制藥市場規模快速擴張。根據頭豹研究院數據,2019—2024年中國AI制藥市場規模由0.7億元增加至7.3億元,年復合增速達47.8%。預計2025—2028年,市場規模將由12.1億元增加至58.6億元,年復合增速達68.3%。
從相關企業的發展現狀看,AI技術正加速滲透到醫藥制造的全鏈條,并展現出積極的進展。例如正大天晴聚焦“平臺化、系統化、可落地”的建設目標,搭建了從分子設計到臨床開發、從安全評估到合規管理的AI制藥核心平臺,形成了貫穿研發全流程的智能化體系。皓元醫藥構建了多個兼具新穎性、多樣性、潛在成藥性的獨特化合物庫,依托生成式AI技術,縮短研發周期,助力新穎產品的設計以及新合成方法的開發,全面覆蓋生物醫藥領域的小分子化合物應用場景。
石藥集團AI高效藥物發現平臺能夠全流程賦能創新藥物的發現,使新藥早期發現時間直接縮短超30%,研發成本降低近一半,候選化合物篩選準確率提高了近3倍。目前已實現3項對外授權。
AI制藥的各個細分環節也呈現出積極的進展。在靶點發現環節,英矽智能已完成TNIK抑制劑的靶點發現。化合物發現環節,藥明康德自主研發的AI平臺,將化合物設計周期縮短了60%以上。臨床試驗環節,AI技術用于患者招募、試驗設計及結果輸出,康龍化成通過控股海心智惠,利用AI優化患者招募與數據監測,大幅提升臨床試驗效率。
隨著AI技術的快速滲透,業內專家預言:“五年后你將無法在沒有AI的情況下設計出一種藥物。”潘德思表示認同這一觀點,醫藥行業競爭激烈, AI技術應用早期分子發現過程已展現出速度優勢,將來若擴展至各個環節,將進一步提升研發效率,行業提速趨勢不可逆轉,藥企若不應用AI技術,在激烈競爭環境中將可能面臨淘汰危機。
商業化困境待解
AI制藥領域正經歷著前所未有的變革與發展,但也面臨多重挑戰。首先是困擾已久的盈利難題,以英矽智能、晶泰科技為代表的AI藥企至今未走出虧損的困境。
晶泰科技2024年實現營收2.66億元,同比增長52.8%;經調整凈虧損4.57億元,同比收窄12.5%。英矽智能招股書顯示,2024年實現營收6.14億元,同比增長63.49%;凈利潤虧損縮窄到1.2億元。不少AI制藥企業雖然保持了營收的高速增長,但仍未實現盈利。
其次,目前AI藥物尚未實現上市銷售,其商業價值仍待確認。AI制藥發展至今,行業翹首以盼的奇點仍未出現,即商業化能力仍受到市場質疑,目前研發進展較快的AI藥物還處在臨床Ⅱ期階段。
關于AI制藥的商業化困境,潘德思認為,AI制藥推進至臨床Ⅱ期概念驗證,是對技術的重大肯定。盡管AI制藥目前尚處在早期階段,但已縮短了藥物開發的時間。不過,臨床試驗階段時間較長,有固定的規律,需要長時間驗證安全性和療效。目前AI對該階段的助力尚未完全顯現,現階段無法要求AI加速藥物研發的全流程。
此外,AI制藥的數據瓶頸也是困擾行業的重要問題。鄭保富認為,AI制藥的核心在于數據、算力與算法,其中高質量數據是當前主要瓶頸。曹奮澤表示,高質量訓練數據的缺乏,受限于數據獲取成本、隱私合規要求與共享機制薄弱,尤其在罕見病或新靶點研究中尤為突出。同時,數據本身常伴隨信息缺失、錯誤與偏差,負面結果記錄不全也妨礙AI模型對疾病—靶點—療效的全面學習。
針對這些問題,皓元醫藥的答案是融合自有高價值數據與廣泛合作資源,構建獨特數據護城河,為AI算法提供堅實訓練基礎。
曹奮澤表示,未來發展應聚焦三方面突破數據瓶頸:加快推進數據共享、標準制定與稀疏數據建模算法,強化多模態融合以提升模型泛化能力與生物系統理解;探索將物理規律嵌入AI模型,提高科學準確性與數據依賴的魯棒性;發展具備合規追蹤與透明決策機制的可解釋AI工具,提升行業信任度。